El hallazgo de investigadores del Conicet, la UBA y la Universidad Nacional de Tucumán está en fase experimental y ya se patentó en EEUU y Europa. Qué beneficios tendría si llegara a probar su seguridad en humanos.
Pegasus fue un caballo alado en la mitología griega. Era el animal que Belerofonte domó y consiguió matar a la Quimera, que era un monstruo híbrido. Una obra de arte relacionada con esa temática en el Museo del Louvre inspiró a la científica argentina Rosana Chehin para ponerle nombre a una molécula que desarrolla con su equipo de investigación para llegar a contar un tratamiento efectivo para la enfermedad de Parkinson.
“La enfermedad de Parkinson tiene muchas formas de presentarse. Es multifactorial, y necesitamos una molécula que llegue al sistema nervioso central para luchar contra el trastorno. Por eso, decidimos llamarla Pegasus como nombre de fantasía. Ahora ya la patentamos y le pusimos un nombre técnico”, contó a Infobae la doctora Chehin, quien es investigadora del Conicet y de la Universidad Nacional de Tucumán (UNT).
La enfermedad de Parkinson afecta a más de 6 millones de personas en todo el mundo y se prevé que el número de afectados se duplicará para el año 2040.
Una de los desafíos para el desarrollo de tratamientos más eficaces y seguros es la complejidad de la enfermedad. Existen una muchas diferencias entre las personas que padecen el trastorno que afecta el sistema nervioso y las partes del cuerpo controladas por los nervios.
Junto con el grupo del científico Oscar Varela, de la Universidad de Buenos Aires (UBA) y una empresa biotecnológica norteamericana, el equipo de Chehin hizo ensayos preclínicos para evaluar la molécula.
En esos estudios en animales, se demostró que la acción de la molécula mejora los síntomas característicos de la enfermedad de Parkinson y una importante actividad neuroprotectora.
El hallazgo argentino patentado en EEUU y Europa
La molécula ya fue patentada en los Estados Unidos y en la Unión Europea y el trabajo de investigación fue aceptado por una reconocida revista científica para su próxima publicación, según informó el Conicet en un comunicado.
Técnicamente la molécula se conoce como “DAD 9″, y según los investigadores permitiría lograr dos objetivos. Por un lado, con su administración se mejorarían los síntomas de Parkinson y, por otro, se podría evitar la progresión de los daños neuronales.
El próximo paso es la inscripción del desarrollo en la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de los Estados Unidos para conseguir la autorización que permita iniciar las pruebas clínicas en humanos.
La investigación sobre la comprensión del Parkinson había empezado hace 10 años con fondos públicos y luego se sumó la colaboración con el otro grupo de la UBA y la empresa privada.
Según Chehín, se buscó la colaboración con el grupo de químicos de síntesis de la UBA para ver si se podía llevar adelante el ambicioso proyecto que era la síntesis de una molécula. “Es un diseño racional de fármacos. Buscábamos desarrollar una molécula capaz de hacer lo que nosotros queríamos. Y así llegamos a Pegasus”.
Actúa como un “agonista dopaminérgico”. Es decir, tiene una función similar a la dopamina, que es un neurotransmisor esencial en el cerebro, y realiza una actividad neuroprotectora al impedir que se formen especies tóxicas de la proteína alfa-sinucleína, que se considera como la causante principal de la patología. La molécula es un transportador de la dopamina al cerebro.
Si se hicieran ensayos clínicos en voluntarios y si los resultados demostraran eficacia y seguridad, el fármaco “podría convertirse en una opción a la levodopa, fármaco que se usa hace más de 60 años para Parkinson y que puede generar efectos adversos” en algunos pacientes, sostuvo la investigadora.
El equipo de investigación está formado por: Rosana Chehín, Oscar Varela, César Ávila, Benjamín Socías, Diego Ploper, Esteban Vera Pingitore, Silvina Chaves, Verónica Manzano, Rodrigo Tomas Grau, Florencia González Lizárraga, Adriana Kolender y Agustín Pernicone.
El doctor Varela, especialista del Centro de Investigaciones en Hidratos de Carbono (CIHIDECAR, CONICET-UBA), opinó durante un acto en que se anunció que el patentamiento: “El desarrollo de esta molécula -que fue diseñada, sintetizada, caracterizada y evaluada en laboratorios nacionales- pone de manifiesto la capacidad que tenemos los argentinos y las argentinas de enfrentar un problema y poder llegar a una resolución satisfactoria”.
Por su parte, el rector de la Universidad Nacional de Tucumán, José Pagani, remarcó: “No debemos nunca abandonar la investigación básica, porque es gracias a ella que se consiguen -luego de años- estas aplicaciones para el bienestar de las personas”.